只需要打一针，就能治愈罕见绝症，甚至是癌症，可能性有多大？

看似遥不可及的“妄想”，其实正在一步步变成现实。





图源：封面新闻

一、探访中国顶级基因编辑实验室，90后是主力

基因编辑技术即通过对目标基因进行特定修饰，敲出或插入基因来达到治疗目的。

基因编辑技术是21世纪生命科学最重要的技术之一，2019年6月10日，中科院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉团队的最新技术成果在国际顶尖学术杂志《Nature》上发布。研究成果让杨辉相信，他们或许打造出国产基因编辑药物。



图源：杨辉PPT

中国顶级基因编辑实验室是什么样的？

杨辉，在2014年从美国攻读博士后，便回国成立了现在的基因编辑技术团队。在杨辉的团队里，平均年龄都不到30岁，90后是主力，杨辉作为团队中的老大哥，也只有34岁，科研人员可以根据自己的喜好来选择工作时间，这些年轻人正在成为中国基因编辑技术的骨干力量。

从2017年到现在，这短短几年的时间里，他们在《Nature》和《Science》等国际顶级的期刊上发表了数十篇相关论文。



团队部分成员 图源：封面新闻

杨辉团队的大部分成员都是新手，目前国内基因编辑领域人才的储备不够，很多好的博后都出国了，不过现在人才短缺的形势有所好转。

二、一针治愈绝症？8-10年后或将面世

对于很多目前无法治愈的绝症，未来可能只需要打一针基因编辑药物就能治愈一些绝症，杨辉预计在8至10年后，国产的基因编辑药物可能面世，治愈脊髓性肌萎缩症（SMA）等多种疾病。

杨辉表示，现在动物实验已经做得很好，下一步就是开始临床实验，如果临床实验没问题，就能进一步药物上市。他们团队目前已经在上海注册了公司，希望能尽快将技术转化，开始临床实验。



图源：封面新闻

如果基因编辑药物研发成功，那么这将是人类生物医药历史上的一个重要里程碑。尤其是一些罕见病，目前大多数没有可以医治的药物，如果不及时治疗，患者可能很快会面临死亡，因此罕见病患者是非常急需救治的。

如果基因编辑技术在罕见病患者身上应用后，没有安全性问题的话，很快就能拓展到常见病，后面的药物面世就很快。

三、基因编辑被寄予厚望

一直以来，基因编辑技术都被寄予厚望：治愈癌症或其他绝症。

目前，有11项基因编辑研发项目在欧盟或美国进入了临床开发阶段，现在的基因编辑研发，包括这一技术在体内外基因编辑、癌症免疫学方面的应用，现在已经有一些取得了成果。



1、白血病、艾滋病

2019年9月11日，来自中国北京大学的邓宏魁研究组联合解放军总医院第五医学中心陈虎研究组以及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组，共同在顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》上发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文，是世界首例。

他们初步证明了基因编辑的成体造血干细胞移植外人体内的安全性和可行性，并成功移植到一名同时患有HIV和白血病的27岁男性患者身上。



邓宏魁 图源：澎湃新闻

2、癌症

2020年4月28日，《自然•医学》发表了世界上首个基因编辑I期临床试验的结果，证明是安全且有效的。产品开发方为成都美杰赛尔，临床完成单位是华西医院，两者并列为第一作者。

该项1期临床试验一共招募了22名肺癌晚期患者进行临床试验，这些患者都是现阶段没有有效治疗方法的癌症患者。试验团队分离出患者的免疫细胞，再通过基因编辑对它们进行武装，最后大规模培养，输回患者体内去和癌细胞斗争。

研究人员得出结论：该项基因编辑技术在临床上应用是安全可行的，未来可以用改进的基因编辑技术来提高治疗效果。



3、地中海贫血

英国《新科学家》最近的报道显示，在欧洲血液学协会召开的视频会议上，美国研究人员宣布，他们通过CRISPR技术对患者的骨髓干细胞进行基因编辑，一位镰状细胞疾病患者和两位β地中海贫血患者均不再需要进行输血治疗。

美国田纳西州萨拉·坎农研究所的海达尔·弗朗苟尔在一份声明中解释到：这证明了CRISPR技术在镰状细胞疾病和β地中海贫血患者身上都取得了功能性治愈效果。





相信在不久的未来基因编辑技术能攻破更多的疾病难题，造福无数患者。

相关报道：以色列科学家发现抗癌新方法，患者几周就可痊愈，可靠吗？

不久前，以色列的研究人员对外宣布称，他们发明了一种新的治疗癌症的方法，可以在短短几周内完全治愈所有形式的癌症，引起热议。

该公司首席执行官伊兰⋅莫拉德博士在接受记者采访时说提到，这种杀死癌细胞的新疗法名为“多靶点毒素(MuTaTo)”疗法，虽然他们的实验数据发现确实可以彻底杀死癌细胞，但目前为止，并未在医学刊物上发表过学术论文。

“几周治愈癌症”只是幻想吗？

据了解，莫拉德所在的公司为加速进化生物技术有限公司，2000年的时候成立的，主要的业务就是从事治疗性肽的研发。而这次提出的疗法为多目标毒素(MUTATO)，简单来说，就是利用多肽来消灭癌细胞。




新疗法控制癌症的原理：

主要就是根据癌细胞的表面特性，然后通过技术合成针对性的多肽，然后让它作为多肽毒素的载体，目的是为了减少药物带来的副作用，而且它还具有多靶性作用，可以同时攻击3个目标，所以在将这两者注入体内后，多肽可以识别出癌细胞，然后便会针对性地释放多肽毒素于癌细胞内，从而特异性地杀死肿瘤细胞，且不伤害其它无害细胞，从而达到治疗癌症的目的。

同时，研究人员宣称：新疗法使用第一天即可见效，一直持续数周，而且副作用很小，治疗费用也比其它疗法低，不仅适用于群体治疗，个体治疗也是可以的。

该研究已经在老鼠身上实验过，且取得的效果也是比较理想的，几乎全部的老鼠在接受该疗法后都没有出现明显的不适症状，更没有死亡，所以，他们很治愈癌症很有信心，预估一年内完成研发。



对比其他治癌手段，这个方法有何优势？

过往，在治疗癌症时，使用的药物基本上都是单靶点，只能攻击一个特点的癌细胞目标，如果这个靶点发生了突变，药物就起不到什么效果，而MUTATO疗法则很好的解决了这一问题，它不仅可以同时攻击3个受体，多目标攻击“可以确保治疗不会受到突变的影响，防止癌症复发。

此外，之前运送药物的载体是抗体，很容易和一些免疫系统结合，给肝脏、骨髓等部位造成毒害，而新疗法采用的是多肽代替抗体，多肽成本低，副作用也小，而且与现阶段火热的靶向药不同，多肽的分质量比携带靶向药物的抗体小很多，所以可以更有效到达特定部位。

对于MUTATO疗法所宣传的效果，很多专家还是抱有质疑的态度，因为目前该实验只是在动物身上进行的，能否证明对人有效还需要花费很长的一段时间，所以让我们一起拭目以待吧。

此外，其它的新疗法也层出不穷，给攻克癌症带来了希望

--“饿死”癌细胞

清华大学医学院颜宁教授表示：“癌细胞的生存也是需要多种物质来促进生长与发育的，比如葡萄糖。根据研究发现，癌细胞消化的葡萄糖所产生的能量不到普通细胞的15%，而这说明它需要通过负载更多的葡萄糖转运蛋白GLUT1，才可以满足癌细胞的需求。所以，如果我们能研究清楚GLUT1的晶体结构以及工作机理，就可以实现葡萄糖转运的人工干预，切断它的“口粮”，从而“饿死”癌细胞。目前我们也做到了这一点，希望能为未来研发新药提供方向。”

--癌症“万能药”

其实就是指可阻断癌细胞中大量的CD47蛋白质，主要由美国加州斯坦福大学医学院病理学家伊夫林·韦斯曼教授和他的团队共同研制。CD47蛋白质多附着在细胞表面，可帮助防止自身受到人体免疫系统的攻击。而大家都知道，癌细胞当中的CD47数量要远高于健康细胞将近3倍，而量大就可以更大概率的躲过免疫系统的攻击，所以，万能药的出现可以帮助人体自身防卫系统更有效的抵御癌细胞的攻击，并直接对癌细胞展开攻击。

目前，该研究正在进行人体安全试验。



--癌症“终极疗法”

该方法主要用于治疗血癌，也就是白血病，技术含量非常高，主要就是通过对患者的血液进行“过滤白细胞”处理，再由改良后的艾滋病毒对被清除的白细胞进行基因重组，让它们具有攻击癌细胞的功能，之后在注入体内以此抗衡癌细胞。美国宾州大学科学家已经使用该疗法先后对26名急性淋巴细胞白血病患儿和5名成年患者进行了治疗，有28人已完全康复。

这些关于治疗癌症的突破性进展，给了癌症患者信心和希望。但大部分都是基础性研究，真正运用到临床，还需要很长一段时间。所以，在这里提醒癌症患者不要因为盲目等待新疗法而延误治疗，对各种新疗法抱有科学心态，同时在专科医生的指导下积极治疗才是关键。

癌症并非是“绝症”，60%癌症可预防和治愈

很多人都认为得了癌症，基本没救，只能静待死亡。其实，它并不是“绝症”，专家认为，通过健康生活方式和早诊早治，大约有60%的癌症是可以预防和治愈的。


此外，减少一些危险因素对预防癌症也是有很多意义的，仍以肺癌为例，导致肺癌发生的因素有抽烟酗酒，因职业接触石棉、砷、氯乙烯等致癌因子，空气污染如燃料燃烧、工业废气、烹饪烟雾、汽车尾气等，肺结核、支气管扩张症等肺部疾病久拖不治或久治不愈等，如果我们能尽可能的避免这些诱因，做好防护，那么，就可以最大程度远离肺癌，其中的癌症也是一个道理。

总结：癌症虽然不好治，但是随着医疗技术的提升，新疗法的不断出现，癌症也不再是不治之症，相信未来会有更多的好消息等着我们。