诺奖得主感慨:疫情让医学进入黄金期!很多绝症有望了

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来自加州大学伯克利分校的生物化学家詹妮弗·杜德纳博士(Jennifer Doudna)是2020年诺贝尔化学奖的得主。

她最著名的研究成果叫做Crispr-Cas9基因疗法,可以通过一种名为Cas9的特殊编程酶,对人体DNA进行特定的修改。

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人们将这种技术称为基因编辑的瑞士军刀,是一种“真正能够重写生命代码的技术”。

她的发现,也被称为现代生物学史上最重要的发现之一。

在生物医学领域,詹妮弗是拥有划时代发现的领军人物。但对于最近5年的医学发展,即使是詹妮弗本人也只能瞠目结舌地感慨到:

“我经营实验室已经快30年了,但我从来没经历过我们在过去5年中所看到的情况。

新的发现层出不穷,我们正处于医疗领域新发现的井喷时期。”

提到过去5年,我们永远绕不过一个沉重的话题——新冠。

突如其来的疫情几乎耗尽了全世界的医疗资源,造成了全球数千万人的死亡,整个世界都陷入了阴霾当中。

但也正是在这样的压力下,全世界众多的实验室竭尽全力地研发mRNA疫苗技术,终于让过去几十年的积累在几个月的时间里快速喷发了。

事实上,人类早在1990年就开始尝试mRNA技术了,但科学家们很快就遇到了技术难题。

他们发现,当mRNA注射到老鼠体内后,老鼠会因为排斥反应而生病,甚至死亡。

为了解决这一问题,他们花了将近20年的时间……

2010年左右,一群企业家建立了一家mRNA药物公司,

它们用了5年时间,像爱迪生寻找合适的灯丝一样,尝试了几十种不同的物质(包括水滴、糖,甚至鲑鱼精子的蛋白质),这才找到了最适合包装mRNA的载体。

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直到2017年,研制了27年的mRNA疫苗才投入测试当中。

但在疫情爆发后,科学家们仅仅花了48小时,就设计出了一款合适的疫苗,仅仅六周就开始进行了动物测试,这是之前完全无法想象的速度。

虽然人们可能没意识到,但这其实是一个在以往任何时代都会引起世界瞩目的生物医学奇迹。

mRNA疫苗可以指导人体细胞制造一种无害的蛋白质,这种蛋白质可以启动针对某种病毒的免疫反应。当人体接触到病毒时,免疫反应就会产生抗体,从而对人体形成保护。

mRNA疫苗研发成功后,不仅意味着可以阻止疫情的传播,它还有着更为广泛的功效。

比如从2021年开始,就有实验室开始研究mRNA疫苗对镰状细胞贫血和艾滋病的预防。

2023年5月,《自然》杂志发表了一项研究。

美国德克萨斯大学的科学家们进行了一项实验,为16名患有胰腺癌的患者接种了mRNA疫苗。

通常情况下,胰腺癌患者会在手术13个月左右复发,但成功接种了疫苗的这些病人在18个月的跟踪期内一直没有表现出复发的迹象。

尽管实验的数据非常小,但“可预防癌症的疫苗”仍然给人们带来了希望。

(胰腺癌疫苗在小规模试验中显示出希望)

按照科学家们的设想,将来他们可以像训练免疫系统识别病毒蛋白一样,训练疫苗识别癌细胞上的蛋白质。

到时候,科学家们就可以为每个人订制疫苗,帮助人们设计不同的治疗方式,通过人体自身的免疫系统战胜癌症。

而且随着技术的发展,科学家们甚至开始在一段mRNA中编码多段病毒蛋白,这样人类只需注射一两次疫苗就可以免受几十种病毒的侵害。

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虽然现在的研究还存在着巨大的挑战,但是科学家希望在不远的未来,人们就可以通过一针疫苗预防包括艾滋病、结核病、流感,甚至癌症等一系列难以治疗的“绝症”……

(mRNA疫苗帮助我们度过了疫情,它们也能预防很多传染病,提供针对流感的保护,甚至治疗癌症)

另一方面,最近几年的医学进步并不仅仅局限于mRNA疫苗,许多原本不能防治的疾病如今也出现了新的转机。

疟疾(俗称冷热病)是一种大家都听说过的疾病,每年会夺取超过60万人的生命。

自从2021年开始,加纳和尼日利亚推广了新的疟疾疫苗。在2022年9月公布的实验数据中,70-80%的幼儿受到了疫苗的有效保护。

除了疫苗之外,许多疾病也有了治愈的可能。

2019年,美国食品药品监督管理局(FDA)品准了药物Trastuzumab deruxtecan,这是一种乳腺癌的治疗药物。

实验人员在研究中发现,大约20-30%的乳腺癌患者会出现HER-2过度表现的现象。HER-2是一种特殊的突变蛋白,是乳腺癌和其它癌症中常见的罪魁祸首。

而这种药物可以通过附着在HER-2上来阻断癌细胞的生长,还可以刺激自身的免疫细胞去摧毁癌细胞。

虽然它并不适用于所有的乳腺癌患者,但至少为一些患者提供了治愈的可能,也为其它科研人员提供了研究的方向。


(乳腺癌药物试验取得了“闻所未闻”的生存率)

肺癌是世界上癌症死亡的主要原因,每年约导致180万人的死亡。

2020年发表的一份论文表示,通过对26个国家,682名患者的研究,一种名为Adaura的治疗药物可以将非小细胞肺癌患者(肺癌最常见的形式)的死亡率降低一半以上。

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(“令人兴奋”的研究称,肺癌药物可将死亡风险降低一半)

2022年6月,《新英格兰医学杂志》发布了一项有关直肠癌治疗的研究。

参与实验的有18名患者,在服用了一种名为Dostarlimab的实验药物后,有14名患者在没有经过化疗、放疗或其它医疗的前提下,体内肿瘤逐渐减小,甚至消失了。

无论是体检、内窥镜检查、PET扫描或MRI 扫描都无法检测到。

而且在未来的很长一段时间内,他们的癌症都没有复发。

(癌症试验的意外结果:每位患者均得到缓解)

我们之前介绍过Ozempic和Wegovy这两种治疗糖尿病的药物,当时媒体曝光,包括马斯克在内的许多富豪都在使用这两种药物走捷径减肥,而真正的糖尿病患者却买不到药,引起了很多网友的不满。

但这似乎也从另一个角度证实了,这两种药对于糖尿病和肥胖(肥胖是一种疾病)的功效非常良好。

根据媒体的曝光,这家制药公司已经开始研制下一代专门用于减肥的药物,不但能减肥,还会让糖尿病患者有药可买。

最后再说回前文中提到的詹妮弗博士。

2012年,她提出了Crispr-Cas9基因疗法,从基因层面治疗疾病。

直到四年前,美国第一名患者通过基因疗法进行了镰状细胞病治疗。从此之后,基因疗法的用途越来越广,已经开始应用于先天性失明、心脏病、糖尿病、癌症和艾滋病等疾病的检测和治疗了。

根据统计,全世界有4亿人患有一种或多种由单基因突变引起的疾病,理论上,这些疾病都可以通过Crispr基因疗法治疗。

另外,Crispr基因疗法还可以通过插入基因,保护人类免受高胆固醇、冠状动脉疾病,甚至阿尔兹海默症的影响,

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这在以前是完全不可想象的。

这些案例的存在,使曾经每一种无法治愈的疾病都出现了治愈的可能,也标志着人类似乎进入了生物医学研究的黄金时代。

而这一切的发生,离不开曾经的科学家们对于知识的积累,还有如今科学家不断钻研的精神。

这也是人类能发展到今天的底气啊……

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